(een deel) Examenvragen
1. Vragen over Market Authorization (MA) en Regulatory Procedures:
• Bespreek de procedure voor een MA-aanvraag, specifiek voor Biological
Medical Products. Wat is Global MA?
• Wanneer een bedrijf een nieuw biologisch geneesmiddel ontwikkelt, moet het
nog steeds een aanvraag indienen voor markttoelating. Bespreek welke
procedure het bedrijf moet volgen om markttoelating in Europa te verkrijgen.
Leg het concept van "Global Market Authorization (MA)" uit.
• Geef tekstuele uitleg over het feit dat de Europese Commissie een MA verleent
aan een biotechbedrijf voor een product (waarschijnlijk ATMP) en bespreek de
procedure hiervoor. Is dit een Global MA?
2. Vragen over Funding en Financiële Aspecten:
• Bespreek de tijdlijn van de financiering van Ablynx en hoe dit binnen hun
bedrijfsmodel past.
• Analyseer de financieringsgeschiedenis van Ablynx aan de hand van een
grafiek. Wat kun je hierover vertellen?
• Geef de funding rounds van een biotechbedrijf in een specifieke case. Wat is
de rol van de VC hier, en wat is een VC?
• Bespreek de twee belangrijkste bronnen van financiering voor jonge
biotechbedrijven, met de nadruk op venture capital (VC).
3. Vragen over Business Strategy en Deal Making:
• Je bent de CEO van een jong biotechbedrijf met een platformtechnologie.
Bespreek hoe je je business strategy aan de board of directors zal presenteren.
Maak hierbij een link met hoe Ablynx dit heeft gedaan.
• Analyseer een specifieke deal tussen een big pharma en een small
biotechbedrijfje. Hoe past deze deal in het businessmodel van big pharma?
• Waarom zou een bedrijf als Biontech een deal maken met een farmaceutisch
bedrijf zoals Pfizer?
• Bespreek hoe een onderhandeling wordt aangepakt, gebruikmakend van
begrippen zoals RP, ZOPA, BATNA en intangible assets.
• Geef twee mogelijkheden om een product, naast intellectueel eigendom (IPR),
te beschermen tegen generieke geneesmiddelen en biosimilars.
4. Vragen over Drug Development Lifecycle en Innovatiebescherming:
• Wat is de drug development cycle en hoe past het in de verschillende
businessmodellen voor biotech die we hebben gezien?
5. Overige Vragen:
• Wat zijn de ingrediënten voor een spin-off van een biotechbedrijf?
• Leg de structuur van een term sheet uit en plaats deze in de procedure van een
deal.
,Market Authorization (MA) en Regulatory Procedures
- Bespreek de procedure voor een MA-aanvraag, specifiek voor Biological Medical
Products. Wat is Global MA?
- Wanneer een bedrijf een nieuw biologisch geneesmiddel ontwikkelt, moet het nog steeds
een aanvraag indienen voor markttoelating. Bespreek welke procedure het bedrijf moet
volgen om markttoelating in Europa te verkrijgen. Leg het concept van "Global Market
Authorization (MA)" uit.
- Geef tekstuele uitleg over het feit dat de Europese Commissie een MA verleent aan een
biotechbedrijf voor een product (waarschijnlijk ATMP) en bespreek de procedure
hiervoor. Is dit een Global MA?
- Wat met biosimilars?
- Bespreking van het proces voor het verkrijgen van een markttoelating (MA) voor
biologische medische producten. In het bijzonder wordt ingegaan op de procedures die
een bedrijf moet volgen om markttoelating in Europa te verkrijgen. Daarnaast wordt het
concept van "Global Market Authorization (MA)" toegelicht.
Wanneer een bedrijf een nieuw biologisch geneesmiddel ontwikkelt, is het essentieel om
een MA-aanvraag in te dienen. Deze aanvraag beoordeelt de kwaliteit, veiligheid en
werkzaamheid van het product. Er zijn drie procedures beschikbaar: de gecentraliseerde
procedure (voor biotechnologische farmaceutica), de gedecentraliseerde procedure en
wederzijdse erkenning, en de nationale procedure.
- Twee cruciale beslissingen moeten worden genomen in dit proces:
1. Autorisatie: Het bedrijf dient alle gegevens in bij de betrokken instanties, die
vervolgens beoordelen of het product kwalitatief, veilig en effectief is. Het verkrijgen
van autorisatie betekent echter niet automatisch commercieel succes; er moet ook
aandacht worden besteed aan de financiering van het vaccin.
2. Markttoegang: De kosten van geneesmiddelen worden niet gedragen door de
patiënten, maar door de sociale zekerheid van België (of verzekeringsmaatschappijen
in de Verenigde Staten). Voordat zij hun steun verlenen, stellen betalers aanvullende
vragen, zoals de werkzaamheid in een klinisch gecontroleerde omgeving, de
effectiviteit in de echte wereld, kosteneffectiviteit en betaalbaarheid. In België zijn
twee ministeries verantwoordelijk voor deze aspecten: het ministerie van
Economische Zaken voor de prijsbepaling en het ministerie van Sociale Zaken voor de
terugbetaling.
- Het begrip "Global Market Authorization (MA)" wordt geïntroduceerd als een
samenvoeging van alle goedkeuringen met betrekking tot een specifiek medicinaal
product. Dit bevordert consistentie in het regelgevingskader, aangezien het de initiële
autorisatie en alle daaropvolgende goedkeuringen, variaties en uitbreidingen omvat, zelfs
indien verkregen via afzonderlijke procedures in verschillende EU-lidstaten en onder
verschillende namen.
- Wanneer de Europese Commissie een Marketing Authorization (MA) verleent aan
een biotechbedrijf voor een product, verzekert dit dat het betreffende product
voldoet aan de Europese regelgeving met betrekking tot kwaliteit, veiligheid, en
werkzaamheid. Deze toelating is van cruciaal belang voor de introductie en
distributie van het product op de Europese markt.
- De procedure voor het verkrijgen van een MA omvat verschillende stappen. Voor
biotechnologische producten, met name Advanced Therapy Medicinal Products
(ATMP), kan de gecentraliseerde procedure van toepassing zijn. In dit geval dient
het biotechbedrijf een aanvraag in bij het Europees Geneesmiddelenbureau
, (EMA), waarbij de beoordeling wordt uitgevoerd door het Comité voor
geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP). De CHMP evalueert grondig alle
beschikbare gegevens met betrekking tot de kwaliteit, veiligheid, en
werkzaamheid van het product.
- Het is belangrijk op te merken dat de verleende MA niet beperkt is tot één
specifieke variëteit of presentatie van het product. Volgens de Europese
regelgeving wordt het concept van "Global MA" toegepast in het kader van de
gecentraliseerde procedure. Dit betekent dat de initiële toelating en alle latere
goedkeuringen, inclusief variaties en uitbreidingen, worden beschouwd als
behorend tot dezelfde globale marketingtoelating. Zelfs als aanvullende sterktes,
farmaceutische vormen, toedieningswegen, of presentaties afzonderlijk worden
goedgekeurd in verschillende lidstaten binnen de EU en mogelijk onder
verschillende namen, maken ze deel uit van dezelfde overkoepelende toelating.
- Met andere woorden, de Europese Commissie verleent niet alleen goedkeuring
voor het initiële product, maar ook voor alle toekomstige variaties en
uitbreidingen ervan, waardoor een gecoördineerd en consistent
regelgevingskader wordt geboden voor het gehele scala van het betreffende
medicinale product binnen de gecentraliseerde procedure.
Biosimilars:
• Biosimilars zijn biologische geneesmiddelen die vergelijkbaar zijn met reeds
goedgekeurde biologische geneesmiddelen (referentiegeneesmiddelen). Ze
moeten aantonen dat ze vergelijkbaar zijn met het originele product in termen
van kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid. De goedkeuring van biosimilars volgt
een vergelijkbaar proces als dat van het referentiegeneesmiddel.
1. Abridged Procedure:
• The abridged procedure is a regulatory pathway for generic medicinal
products.
• For generic drugs, demonstrating the bioequivalence to a reference
product is usually sufficient for approval.
• The applicant does not need to provide a complete set of preclinical and
clinical data, as these data have already been established for the
reference product.
• This pathway streamlines the approval process, making it more efficient
for generic products to enter the market while ensuring their therapeutic
equivalence.
2. Hybrid Abridged Procedure:
• The hybrid abridged procedure is a regulatory pathway for biosimilar
medicinal products.
• Biosimilars are not identical to the reference biologic, and a full clinical
dossier is required for approval.
• However, the hybrid abridged procedure allows biosimilar applicants to
rely partly on preclinical and clinical data generated by the reference
biologic.
• This pathway balances the need for comprehensive data on safety and
efficacy with the aim of reducing unnecessary repetition of studies
already conducted for the reference product.
1. Vragen over Market Authorization (MA) en Regulatory Procedures:
• Bespreek de procedure voor een MA-aanvraag, specifiek voor Biological
Medical Products. Wat is Global MA?
• Wanneer een bedrijf een nieuw biologisch geneesmiddel ontwikkelt, moet het
nog steeds een aanvraag indienen voor markttoelating. Bespreek welke
procedure het bedrijf moet volgen om markttoelating in Europa te verkrijgen.
Leg het concept van "Global Market Authorization (MA)" uit.
• Geef tekstuele uitleg over het feit dat de Europese Commissie een MA verleent
aan een biotechbedrijf voor een product (waarschijnlijk ATMP) en bespreek de
procedure hiervoor. Is dit een Global MA?
2. Vragen over Funding en Financiële Aspecten:
• Bespreek de tijdlijn van de financiering van Ablynx en hoe dit binnen hun
bedrijfsmodel past.
• Analyseer de financieringsgeschiedenis van Ablynx aan de hand van een
grafiek. Wat kun je hierover vertellen?
• Geef de funding rounds van een biotechbedrijf in een specifieke case. Wat is
de rol van de VC hier, en wat is een VC?
• Bespreek de twee belangrijkste bronnen van financiering voor jonge
biotechbedrijven, met de nadruk op venture capital (VC).
3. Vragen over Business Strategy en Deal Making:
• Je bent de CEO van een jong biotechbedrijf met een platformtechnologie.
Bespreek hoe je je business strategy aan de board of directors zal presenteren.
Maak hierbij een link met hoe Ablynx dit heeft gedaan.
• Analyseer een specifieke deal tussen een big pharma en een small
biotechbedrijfje. Hoe past deze deal in het businessmodel van big pharma?
• Waarom zou een bedrijf als Biontech een deal maken met een farmaceutisch
bedrijf zoals Pfizer?
• Bespreek hoe een onderhandeling wordt aangepakt, gebruikmakend van
begrippen zoals RP, ZOPA, BATNA en intangible assets.
• Geef twee mogelijkheden om een product, naast intellectueel eigendom (IPR),
te beschermen tegen generieke geneesmiddelen en biosimilars.
4. Vragen over Drug Development Lifecycle en Innovatiebescherming:
• Wat is de drug development cycle en hoe past het in de verschillende
businessmodellen voor biotech die we hebben gezien?
5. Overige Vragen:
• Wat zijn de ingrediënten voor een spin-off van een biotechbedrijf?
• Leg de structuur van een term sheet uit en plaats deze in de procedure van een
deal.
,Market Authorization (MA) en Regulatory Procedures
- Bespreek de procedure voor een MA-aanvraag, specifiek voor Biological Medical
Products. Wat is Global MA?
- Wanneer een bedrijf een nieuw biologisch geneesmiddel ontwikkelt, moet het nog steeds
een aanvraag indienen voor markttoelating. Bespreek welke procedure het bedrijf moet
volgen om markttoelating in Europa te verkrijgen. Leg het concept van "Global Market
Authorization (MA)" uit.
- Geef tekstuele uitleg over het feit dat de Europese Commissie een MA verleent aan een
biotechbedrijf voor een product (waarschijnlijk ATMP) en bespreek de procedure
hiervoor. Is dit een Global MA?
- Wat met biosimilars?
- Bespreking van het proces voor het verkrijgen van een markttoelating (MA) voor
biologische medische producten. In het bijzonder wordt ingegaan op de procedures die
een bedrijf moet volgen om markttoelating in Europa te verkrijgen. Daarnaast wordt het
concept van "Global Market Authorization (MA)" toegelicht.
Wanneer een bedrijf een nieuw biologisch geneesmiddel ontwikkelt, is het essentieel om
een MA-aanvraag in te dienen. Deze aanvraag beoordeelt de kwaliteit, veiligheid en
werkzaamheid van het product. Er zijn drie procedures beschikbaar: de gecentraliseerde
procedure (voor biotechnologische farmaceutica), de gedecentraliseerde procedure en
wederzijdse erkenning, en de nationale procedure.
- Twee cruciale beslissingen moeten worden genomen in dit proces:
1. Autorisatie: Het bedrijf dient alle gegevens in bij de betrokken instanties, die
vervolgens beoordelen of het product kwalitatief, veilig en effectief is. Het verkrijgen
van autorisatie betekent echter niet automatisch commercieel succes; er moet ook
aandacht worden besteed aan de financiering van het vaccin.
2. Markttoegang: De kosten van geneesmiddelen worden niet gedragen door de
patiënten, maar door de sociale zekerheid van België (of verzekeringsmaatschappijen
in de Verenigde Staten). Voordat zij hun steun verlenen, stellen betalers aanvullende
vragen, zoals de werkzaamheid in een klinisch gecontroleerde omgeving, de
effectiviteit in de echte wereld, kosteneffectiviteit en betaalbaarheid. In België zijn
twee ministeries verantwoordelijk voor deze aspecten: het ministerie van
Economische Zaken voor de prijsbepaling en het ministerie van Sociale Zaken voor de
terugbetaling.
- Het begrip "Global Market Authorization (MA)" wordt geïntroduceerd als een
samenvoeging van alle goedkeuringen met betrekking tot een specifiek medicinaal
product. Dit bevordert consistentie in het regelgevingskader, aangezien het de initiële
autorisatie en alle daaropvolgende goedkeuringen, variaties en uitbreidingen omvat, zelfs
indien verkregen via afzonderlijke procedures in verschillende EU-lidstaten en onder
verschillende namen.
- Wanneer de Europese Commissie een Marketing Authorization (MA) verleent aan
een biotechbedrijf voor een product, verzekert dit dat het betreffende product
voldoet aan de Europese regelgeving met betrekking tot kwaliteit, veiligheid, en
werkzaamheid. Deze toelating is van cruciaal belang voor de introductie en
distributie van het product op de Europese markt.
- De procedure voor het verkrijgen van een MA omvat verschillende stappen. Voor
biotechnologische producten, met name Advanced Therapy Medicinal Products
(ATMP), kan de gecentraliseerde procedure van toepassing zijn. In dit geval dient
het biotechbedrijf een aanvraag in bij het Europees Geneesmiddelenbureau
, (EMA), waarbij de beoordeling wordt uitgevoerd door het Comité voor
geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP). De CHMP evalueert grondig alle
beschikbare gegevens met betrekking tot de kwaliteit, veiligheid, en
werkzaamheid van het product.
- Het is belangrijk op te merken dat de verleende MA niet beperkt is tot één
specifieke variëteit of presentatie van het product. Volgens de Europese
regelgeving wordt het concept van "Global MA" toegepast in het kader van de
gecentraliseerde procedure. Dit betekent dat de initiële toelating en alle latere
goedkeuringen, inclusief variaties en uitbreidingen, worden beschouwd als
behorend tot dezelfde globale marketingtoelating. Zelfs als aanvullende sterktes,
farmaceutische vormen, toedieningswegen, of presentaties afzonderlijk worden
goedgekeurd in verschillende lidstaten binnen de EU en mogelijk onder
verschillende namen, maken ze deel uit van dezelfde overkoepelende toelating.
- Met andere woorden, de Europese Commissie verleent niet alleen goedkeuring
voor het initiële product, maar ook voor alle toekomstige variaties en
uitbreidingen ervan, waardoor een gecoördineerd en consistent
regelgevingskader wordt geboden voor het gehele scala van het betreffende
medicinale product binnen de gecentraliseerde procedure.
Biosimilars:
• Biosimilars zijn biologische geneesmiddelen die vergelijkbaar zijn met reeds
goedgekeurde biologische geneesmiddelen (referentiegeneesmiddelen). Ze
moeten aantonen dat ze vergelijkbaar zijn met het originele product in termen
van kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid. De goedkeuring van biosimilars volgt
een vergelijkbaar proces als dat van het referentiegeneesmiddel.
1. Abridged Procedure:
• The abridged procedure is a regulatory pathway for generic medicinal
products.
• For generic drugs, demonstrating the bioequivalence to a reference
product is usually sufficient for approval.
• The applicant does not need to provide a complete set of preclinical and
clinical data, as these data have already been established for the
reference product.
• This pathway streamlines the approval process, making it more efficient
for generic products to enter the market while ensuring their therapeutic
equivalence.
2. Hybrid Abridged Procedure:
• The hybrid abridged procedure is a regulatory pathway for biosimilar
medicinal products.
• Biosimilars are not identical to the reference biologic, and a full clinical
dossier is required for approval.
• However, the hybrid abridged procedure allows biosimilar applicants to
rely partly on preclinical and clinical data generated by the reference
biologic.
• This pathway balances the need for comprehensive data on safety and
efficacy with the aim of reducing unnecessary repetition of studies
already conducted for the reference product.
